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Patologie quali anemia aplastica severa e leucemia linfoblastica acuta richiedono interventi terapeutici basati su trapianti eterologhi di midollo osseo. La reperibilità di un donatore compatibile spesso inficia, o rallenta, l’esecuzione della terapia stessa. Riveste di conseguenza particolare interesse l’applicazione autologa di cellule staminali cordonali. Nel 2004 viene riportato il primo caso di un bambino affetto da anemia aplastica severa, causata da trapianto di fegato (il 28% dei trapianti ortopici di fegato portano a sviluppo di questa forma anemica) sottoposto a trapianto autologo di cellule staminali da cordone ombelicale (1). A tre anni dal trapianto il paziente ha dimostrato completa remissione della patologia esibendo livelli normali di cellule ematiche. Similmente nel 2007 viene segnalato il primo caso di trasfusione autologa di cellule cordonali in una bambina di 3 anni affetta da leucemia linfoblastica acuta (2). Il trapianto non ha indotto infezioni, complicanze o reazioni immunitarie (quali GVHD) e l’esame del midollo osseo ha rivelato, ad un anno dal trapianto, livelli normali di ematopoiesi. A 24 mesi dal trapianto la bambina non ha mostrato segni di ricaduta. Gli esiti positivi di entrambi i trapianti, anemia aplastica severa e leucemia linfoblastica acuta, indicano implicitamente la necessità di sviluppo di nuovi trials clinici volti alla correzione pre-trapianto di possibili anomalie genetiche patologiche nelle cellule staminali cordonali, ampliandone in questo modo il range applicativo autologo.