Le Car-T, l’ultima frontiera delle cure contro i tumori, potranno d’ora in avanti essere garantite a tutti i pazienti italiani per i quali sarà riconosciuta l’indicazione terapeutica. Lo ha stabilito l’Agenzia del Farmaco (Aifa), dando il via libera alla rimborsabilità della prima terapia di questo tipo, denominata Kymriah (tisagenlecleucel). Al termine di un lungo negoziato con Novartis, che ha messo a punto il trattamento, l’ente regolatore italiano ha dunque deciso di assicurare ai pazienti adulti colpiti da un linfoma diffuso a grandi cellule B (resistente alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard) e a coloro che sono alle prese con una leucemia linfoblastica acuta a cellule B (soltanto fino ai 25 anni) la possibilità di accedere a quella che per loro oggi rappresenta l’unica speranza di sopravvivere alla malattia. Secondo le stime degli ematologi, in Italia potrebbero beneficiarne circa 400 adulti e una quarantina di bambini l’anno. Con percentuali di guarigione comprese, secondo i risultati dei trial clinici, tra il 40 e il 50 per cento.
Car-T, la nuova frontiera della lotta ai tumori
La nuova terapia potrà essere prescritta secondo le indicazioni approvate dall’European Medical Agency (Ema) e utilizzata soltanto dai centri specialistici che saranno selezionati dalle Regioni. Questo perché l’approccio è altamente innovativo e richiede che a gestirlo siano gli ospedali con maggiore esperienza. Le Car-T rappresentano infatti una «rivoluzione» nell’approccio ai tumori ematologici. Il farmaco che si usa è infatti rappresentato dai linfociti dello stesso paziente, che vengono prelevati e poi geneticamente modificati in laboratorio con l’aggiunta del recettore chimerico per l’antigene (Car). Una volta «addestrati» e infusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali, attivando la risposta immunitaria. Dal 2016 a oggi, nel nostro Paese, sono stati poco più di 30 i pazienti trattati con le Car-T. L’opportunità si è resa possibile nell'ambito delle sperimentazioni cliniche e del programma di uso compassionevole portato avanti da pochi centri - Torino, Monza, Milano, Bologna e Roma - lungo tutta la Penisola. Da settembre in avanti, invece, i numeri cresceranno, in ragione di un’offerta che sarà garantita dallo Stato. E, sulla base dell’organizzazione del servizio sanitario, dalle singole Regioni.
Rimborso in base ai risultati
La trattativa tra l’Aifa e Novartis è andata avanti per quasi due anni. «Le caratteristiche di questo tipo di terapia e la gestione dei possibili effetti collaterali ha reso necessario un lavoro di pianificazione diverso dal solito», afferma Luca Li Bassi, direttore generale dell’Agenzia. Al confronto hanno partecipato tutti gli attori del servizio sanitario. «Grazie a questo lavoro di squadra, apriremo presto un accesso alle Car-T nei centri specialistici distribuiti nelle diverse aree geografiche del territorio nazionale». Nel comunicato ufficiale, si sottolinea che la negoziazione «è stata contrassegnata da uno spirito di responsabile collaborazione con l’azienda», quasi a voler spegnere le polemiche emerse nei mesi scorsi relativamente al costo di queste cure. Top secret le cifre dell’intesa, anche se per ogni paziente lo Stato dovrebbe spendere all’incirca 300mila euro. Una cifra «monstre», che il Ministero della Salute vincolerà però al buon esito delle cure. Nella pratica, in presenza delle condizioni cliniche necessarie, il paziente sarà trattato con tisagenlecleucel. Dopodiché, soltanto una volta raggiunta la guarigione, si procederà al rimborso. Ai fini della tenuta del servizio sanitario, un approccio di questo tipo è considerato l’unico possibile per assicurare cure molto costose ai pazienti che ne necessitano. L’Italia, con questo accordo, fa da apripista in Europa nella sfida che punta a rendere conciliabile l’innovazione con la sostenibilità. Secondo Luigi Boano, general manager di Novartis Oncology, «è la dimostrazione che tutti gli attori coinvolti nel percorso di cura e assistenza del paziente onco-ematologico possono collaborare in modo responsabile e sostenibile per identificare le migliori strategie di cura».
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