Staminali cordonali da donatori consanguinei e non nella cura di insufficienze midollari

Il trapianto allogenico di cellule staminali è l’unica opzione curativa per pazienti sofferenti di sindromi ereditarie di insufficienza midollare. In questo studio multicentrico retrospettivo, vengono valutati gli esiti clinici derivanti dalla somministrazione di cellule staminali cordonali in pazienti affetti da tali sindromi. Complessivamente 64 pazienti sono stati sottoposti a trapianto di staminali allogeniche da donatori consanguinei (n = 20) o da donatori non consanguinei (n = 44). I pazienti erano affetti dalle seguenti patologie: anemia Diamond-Blackfan (n=21), trombocitopenia amegacarioctica congenita (n=16), discheratosi congenita (n=8), sindrome di Shwachman-Diamond (n=2), neutropenia severa congenita (n=16) e da patologia non classificata (n=1). Tutti i pazienti, tranne uno, che hanno ricevuto un trapianto da donatore consanguineo, hanno ricevuto cellule da un donatore fratello HLA-matched. Il tasso di incidenza cumulativa a 2 anni di GVHD era del 11% e la la sopravvivenza a tre anni dal trattamento era del 95% (Tabella 1). Nel gruppo di pazienti sottoposti a trapianto di staminali cordonali da donatore non consanguineo, l’incidenza di GVHD a 2 anni di GVHD era pari al 53% e la sopravvivenza a tre anni dal trattamento era pari al 61% (Tabella 1). I risultati di questo studio indicano che in pazienti affetti da sindromi ereditarie di insufficiente midollari il trapianto di staminali del cordone ombelicale da donatore consanguineo da luogo a risultati eccellenti.
Fonte: Haematologica