Leucemia MLL-positiva da staminali ematopoietiche: utile strumento per lo studio di tali tumori

I riarrangiamenti cromosomici che coinvolgono il gene MLL , si verificano nelle leucemie primarie e, correlate al trattamento, conferiscono una prognosi sfavorevole. Studi basati principalmente su modelli murini hanno notevolmente avanzato la nostra comprensione del ruolo di MLL nella patogenesi delle leucemie, ma spesso tali studi richiedono una sovra-espressione dell'oncogene, con correlazioni incerte per quanto riguarda l'insorgenza della leucemia umana. L' Editing genomico , utilizzando nucleasi sito-specifiche , rappresenta una nuova potente tecnologia per la modificazione genetica in modelli di malattie umane, tuttavia questo approccio non è stato utilizzato per ricreare una situazione paragonabile alla leucemia acuta in cellule umane simili a quelle patologiche.