Il Busulfan, il principle farmaco utilizzato nei regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, ha una finestra terapeutica ristretta. Il monitoraggio terapeutico (TDM) e il dosaggio guidato per raggiungere la giusta area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di 900-1500 microMol min/L sono associati a risultati migliori.

M. Philippe e colleghi hanno riportato le loro analisi del TDM del busulfan in un'ampia coorte di bambini. Gli obiettivi sono stati quelli di investigare l'importanza di utilizzare un range terapeutico più ristretto e di indagare l'associazione tra il range terapeutico del busulfan e il risultato clinico. Questo studio ha incluso 138 bambini che hanno ricevuto 16 dosi di busulfan per via endovenosa, con la prima dose assegnata in base al peso e le dosi rettificati per ottenere una AUC 980-1250 microMol min/L.

Il monitoraggio terapeutico TDM dell’azione del busulfan combinato con un aggiustamento della dose è stato associato ad una maggiore probabilità di raggiungere l’AUC auspicata. Il follow-up mediano è stato 56,2 mesi. La sopravvivenza libera da recidiva è stata del 88,5%, la sopravvivenza globale è stata del 91,5% e la malattia veno-occlusiva si è verificata nel 18,3% dei pazienti. Nessuna differenza è stata osservata nei risultati clinici a seconda del target di riferimento selezionato.
Il monitoraggio farmacocinetico e l’individualizzazione del dosaggio del busulfan sono risultati utili per raggiungere gli obiettivi.

 

 

 
Fonte: doi: 10.1038 / bmt.2015.218

Sara Sara

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